Leucémie lymphoïde chronique : les promesses d’un nouveau médicament

Les résultats d’un récent essai clinique de phase I sont très prometteurs pour les patients atteints de leucémie lymphoïde chronique qui répondent mal aux traitements classiques : une nouvelle molécule, le navitoclax, semble en effet permettre d’obtenir une régression de la maladie chez un nombre significatif d’entre eux.

La nouvelle molécule est un médicament de thérapie ciblée qui agit en bloquant la fonction d’une protéine impliquée dans le suicide des cellules anormales : la protéine BCL-2. Les cellules leucémiques (et d’autres types de cellules cancéreuses) ont besoin de cette protéine pour survivre. BCL-2 leur permet en outre de résister aux effets des chimiothérapies classiques.

Au cours de cet essai de phase précoce, l’administration de BCL-2 a conduit à une régression de la leucémie lymphoïde chronique chez la majorité des patients, conduisant à une diminution du nombre de lymphocytes anormaux circulant dans l’organisme des patients, et/ou à une réduction du volume de leur rate et de leurs ganglions.

Cet essai a en outre permis de définir la dose optimale de navitoclax à administrer aux patients (250 mg/j).

Si des études complémentaires sont encore nécessaires avant qu’il puisse être envisagé de commercialiser ce nouveau médicament, ces résultats sont très prometteurs. Des essais visant à évaluer l’efficacité de la molécule en association avec d’autres thérapies ciblées ont déjà démarré.