Succès de la thérapie génique contre une maladie rare

Des chercheurs francais de l'hôpital Saint-Vincent de Paul (Paris) et de l'Inserm ont réussi à bloquer chez deux garcons la progression d'une maladie génétique rare, l'adrénoleucodystrophie, en utilisant la thérapie génique. Leurs travaux étaient notamment soutenus par l'Association européenne contre les leucodystrophies et par l'Association francaise contre les myopathies, grâce aux dons du Téléthon.

• Maladies rares : traitement de la thérapie génique

Maladies rares : traitement de la thérapie génique

L'adrénoleucodystrophie est une maladie portée par le chromosome X qui touche un individu de sexe masculin sur 17 000 et peut survenir pendant l'enfance ou à l'âge adulte. Dans sa forme grave, cette maladie entraîne la destruction de la gaine protectrice des neurones (myéline). De ce fait, les malades perdent progressivement leurs capacités mentales et physiques, jusqu'au décès.

Jusqu'à présent, le seul traitement connu pour cette maladie était la greffe de moelle osseuse, mais les chercheurs de l'équipe francaise ont eu l'idée de s'appuyer sur la thérapie génique. Cette dernière constitue à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus de l'individu malade afin de remplacer les parties de gènes défectueuses à l'origine de la maladie.

Dans le cas de l'adrénoleucodystrophie, les chercheurs ont prélevé des cellules souche de moelle osseuse chez les malades. Ils les ont ensuite modifiées génétiquement et corrigées à l'aide d'un vecteur issu du virus VIH inactivé, et les ont ensuite réinjectées chez les patients, ce qui a permis d'arrêter la progression de la maladie. Deux ans après le début du traitement, aucun effet secondaire n'a été observé.

La thérapie génique représente un espoir pour le traitement de nombreuses maladies génétiques rares, et cette réussite encourage la poursuite des recherches dans ce domaine. L'étude des chercheurs de Saint-Vincent de Paul a bénéficié d'un important financement de l'Association francaise de lutte contre les myopathies, grâce aux dons du Téléthon. L'AFM soutient plus de trente autres essais thérapeutiques concernant d'autres maladies.

Le prochain Téléthon aura lieu les 4 et 5 décembre prochains. Il est possible de faire un don par internet dès à présent, ou, pendant le week-end du Téléthon, par téléphone au 36 37 (0,15 euro/min), par chèque, ou sur les stands d'animation.

Pour plus de renseignements sur le Téléthon : www.telethon.fr

Les interviews des chercheurs à l'origine de ce succès peuvent être regardées en ligne.

Article publié par Hopital.fr le 13/11/2009