Creutzfeldt-Jacob : l'espoir d'un traitement annoncé

Stanley Prusiner, prix Nobel de médecine 1997 pour ses recherches sur les prions, semble avoir découvert une piste intéressante pour le traitement de la maladie de Creutzfeldt-Jacob (MCJ) et son nouveau variant. En effet, deux substances existantes, plus précisément deux composants tricycliques (l'anti-paludéen quinacine et l'anti-psychotique chlorpromazine) seraient efficaces sur des cellules de souris infectées par la forme pathogène du prion. De plus, de façon plutôt précipitée, ce nouveau traitement a déjà été testé sur deux patientes atteintes du nouveau variant de la MCJ. L'une d'entre elles aurait bénéficié d'une amélioration, mais selon les auteurs, il est encore trop tôt pour se prononcer.

Ces deux composés tricycliques ont attiré l'attention car ils ont la propriété de traverser la barrière hémato-encéphalique. Par la suite, ces molécules se sont avérées capables d'empêcher la conversion du prion normal en prion pathogène. De plus, l'infection n'est pas réapparue trois semaines après l'arrêt du traitement, délai à partir duquel les chercheurs considèrent les cellules « guéries ». La découverte de cette propriété anti-prion des tricycliques ouvre ainsi la voie pour la recherche de composés encore plus actifs et plus efficaces chez l'homme. Cependant, étant donnée l'évolution très rapide de la maladie, les auteurs ont déjà proposé deux tricycliques (la quinacrine et la chlorpromazine) comme candidates immédiates au traitement de la maladie. Par ailleurs, le Pr Prusiner a reconnu avoir déjà essayé ce traitement sur deux patientes. Alors que l'une n'a présenté aucune amélioration, l'autre semble trouver un bénéfice. Cependant par prudence, il est encore trop tôt pour conclure, même si certains utilisent de façon prématurée les termes de « guérison » ou de « transformation extraordinaire ». Ces nouvelles données n'en sont pas moins très encourageantes et génèrent nombre d'espoirs. Restent néanmoins trois cas de figures possibles:

  • le traitement permet le retour à une fonction neuronale normale;
  • il empêche seulement la progression de la maladie;
  • il ne fonctionne pas à un stade avancé de la maladie.

Aux dernières informations, moins d'une semaine après la publication de ces résultats l'AFSSAPS (Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé) a décidé de faciliter l'accès des malades à ce nouveau traitement encore expérimental. Selon le ministère de la Santé, les médecins auront la possibilité de proposer l'association chlorpromazine et quinacrine à leurs patients atteints de cette affection à titre compassionnel, tant que des études complémentaires n'auront pas validé cette thérapeutique.

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