Des bébés " bulle " sauvés par la thérapie génique

Pour la première fois, des enfants atteints d'une maladie génétique les privant de défenses immunitaires ont pu être guéris. Ce prodige a pu être obtenu grâce aux techniques de thérapie génique et au génie d'une équipe de médecins de l'hôpital Necker à Paris.

Nés avec un déficit immunitaire, les enfants « bulle » ne peuvent se défendre contre les germes infectieux. Un simple virus ou une bactérie totalement anodine sont susceptibles de mettre leurs jours en danger. Ils doivent rester confinés dans un univers stérile, la fameuse bulle. Le seul espoir d'une vie normale pour ces enfants était jusqu'à présent la greffe de moelle osseuse. En effet, la moelle contenue dans les os contient les cellules souches capables de produire toutes les cellules du sang et en particulier celles qui confèrent l'immunité. Il n'est malheureusement pas toujours possible de trouver un donneur compatible.

Aujourd'hui, la thérapie génique apporte de nouveaux espoirs. Marina Cavazzana-Calvo et Alain Fisher travaillant à l'hôpital Necker à Paris ont pris en charge cinq enfants « bulle » pour lesquels il n'existait pas de donneurs compatibles. Les cellules souches de ces enfants, défectueuses pour un gène important de l'immunité, se sont vu greffer le gène valide. Elles ont ensuite été mises en culture afin de se multiplier. Une fois obtenues en nombre suffisant, ces cellules génétiquement modifiées ont alors été réinjectées chez les enfants malades.

Article publié par Dr Agnès Lara le 30/04/2002
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Sources : Hacein-Bey-Abina et coll. New England Journal of Medicine 2002; 346: 1185-93.